Az alábbiakban a szklerózis multiplexben szenvedő betegek számára az FDA által jóváhagyott 10 gyógyszer – az ügynökség által engedélyezett 10 betegségmódosító szer közül kilenc, valamint egy olyan gyógyszer, amelynek indikációja kifejezetten a szklerózis multiplexben szenvedő betegek számára készült – listája következik, az őket forgalmazó vállalatok által bejelentett 2013-as eladások alapján rangsorolva. A gyógyszereket név, szponzor(ok), adagolási információk, hatásmechanizmus, indikáció és értékesítési adatok szerint sorolják fel.
A tavalyi év legkelendőbb MS-gyógyszere, a Copaxone 2014-ben azzal a kihívással néz szembe, hogy a glatiramer több generikus változata által támasztott versenyben fenn kell tartania amerikai eladásait. A Novartis és partnere, a Momenta Pharmaceuticals, valamint a Natco Pharma és partnere, a Mylan határidőre várják az FDA jóváhagyását a generikus glatiramer értékesítésére, miután az első szabadalmak májusban lejárnak. Mindkét csapat győzött a Teva ellen a szabadalmi perekben.
A múlt hónapban a Teva kiemelte az általa megrendelt és finanszírozott tanulmányt, amely kimutatta a Copaxone és a Natco glatiramer között a kulcsfontosságú terápiás hatásokhoz kapcsolódó génexpressziós különbségeket. A Teva ragaszkodik ahhoz, hogy inkább a betegek biztonsága miatt cselekedett, mint azért, hogy megvédje a jövedelmező gyógyszerfranchise-t, amely a teljes forgalom 20%-át és a teljes bevétel mintegy felét tette ki. A Teva azt is reméli, hogy visszavághat a generikus kihívóknak egy új adagolással, amelyet a múlt hónapban hagyott jóvá az FDA. Az új adagolás lehetővé teszi, hogy a betegek a jelenlegi napi 20 mg-os adag helyett heti háromszor 40 mg-ot vegyenek be. A vállalat közölte, hogy a jelenlegi Copaxone-betegek 57%-át tervezi átállítani az új adagolásra.
Amilyen jól teljesített a Copaxone a Teva számára, a Biogen Idec tavaly több forgalmat ért el az MS-gyógyszerekből: három saját terméke és egy negyedik (az Acorda Therapeutics-szal közösen kifejlesztett) termék a top 10-ben volt, együttesen 5,563 milliárd dolláros forgalmat bonyolítottak le. A lista következő legelőkelőbb helyezettje a Novartis, két gyógyszerrel, amelyek együttesen alig több mint 2 milliárd dollárt tettek ki, majd három gyógyszeripari óriás és két biotechnológiai cég következik, egyenként 1 milliárd dolláros vagy annál kisebb forgalommal.
#10. Extavia (interferon béta-1b)
Szponzor/fejlesztő: Novartis
Adagolási erősség, forma és gyakoriság: Az ajánlott adag 0,25 mg szubkután injekcióban minden második nap. Általában 0,0625 mg (0,25 ml) szubkután beadással kell kezdeni minden második napon, és hat hét alatt kell növelni 0,25 mg-ra (1 ml) minden második napon
Hatásmechanizmus: Ismeretlen
Indikáció: Az SM relapszáló formái a klinikai súlyosbodások gyakoriságának csökkentésére
2013-as forgalom: 159 millió dollár
#9. Aubagio (teriflunomid)
Szponzor/fejlesztő: Genzyme (Sanofi)
Adagolási erősség, forma és gyakoriság: 7 mg és 14 mg tabletta, naponta egyszer, étkezéssel vagy anélkül
Hatásmechanizmus: Pirimidinszintézis gátló
Indikáció: A pirimidinszintézis gátlása: Az MS relapszáló formái
2013-as forgalom: Mintegy 226 millió dollár (166 millió euró)1
#8. Ampyra (dalfampridin) / Fampyra
Szponzor/fejlesztő: Acorda Therapeutics és Biogen Idec
Adagolási forma és erősség: 10 mg tabletta
A hatásmechanizmus: Káliumcsatorna-blokkoló
Indikáció: Járásjavítás SM-betegeknél
2013-as forgalom: 302,301 millió dollár2
#7. Rebif (interferon béta-1a)
Szponzor/fejlesztő: EMD Serono és Pfizer
Adagolási erősség, forma és gyakoriság: 22 mcg és 44 mcg injekcióban hetente háromszor. A Rebif-et lehetőleg ugyanabban az időpontban (lehetőleg késő délután vagy este) kell beadni ugyanazon a három napon, hetente legalább 48 óra különbséggel. Általában a betegeket az előírt adag 20%-ával kell kezdeni hetente háromszor, és négy hét alatt kell növelni a megcélzott adagig, vagy 22 vagy 44 mcg heti háromszor
A hatásmechanizmus: Ismeretlen
Indikáció: Az MS relapszáló formái, a klinikai súlyosbodások gyakoriságának csökkentése és a fizikai fogyatékosság felhalmozódásának késleltetése
2013 Sales: (460 millió euró) 2013. szeptember 30-ig3,4
#6. Tecfidera (dimetilfumarát)
Szponzor/fejlesztő: Biogen Idec
Adagolási erősség, forma és gyakoriság: Kezdő adag: 120 mg naponta kétszer, szájon át, hét napig, majd hét nap után fenntartó adag: 240 mg naponta kétszer, szájon át. A kapszulákat egészben és sértetlenül kell lenyelni. A Tecfidera bevehető étkezés közben vagy anélkül.
A hatásmechanizmus: Ismeretlen
Indikáció: Az MS relapszáló formái
2013-as forgalom: 876 millió dollár
#5. Betaseron (Betaferon; interferon béta-1b)
Szponzor/fejlesztő: Bayer HealthCare
Adagolási erősség, forma és gyakoriság: Az ajánlott adag 0,25 mg injekció formájában minden második napon. Általában azt tanácsolják a betegeknek, hogy 0,0625 mg (0,25 ml) injekcióval kezdjék minden második napon, és hat hét alatt növeljék 0,25 mg-ra (1 ml) minden második napon
Hatásmechanizmus: Ismeretlen
Indikáció: Az MS relapszáló formái, a klinikai súlyosbodások gyakoriságának csökkentésére
2013-as forgalom: 1,05 milliárd dollár (779 millió euró) 2013. szeptember 30-ig5
#4. Tysabri (natalizumab)
Szponzor/fejlesztő: Biogen Idec6
Adagolás erőssége, formája és gyakorisága: 300 mg intravénásan infundálva, körülbelül egy órán keresztül, négyhetente
A hatásmechanizmus: Az α4β1 és α4β7 integrinek α4 alegységéhez kötődik, amely a neutrofilek kivételével minden leukocita felszínén expresszálódik, és gátolja a leukociták α4-mediált adhézióját az ellenreceptor(ok)hoz
Indikáció: Felnőttek az SM relapszáló formáiban
2013-as forgalom: 1,67 milliárd dollár7
#3. Gilenya (fingolimod)
Szponzor/fejlesztő: Novartis
Adagolási erősség, forma és gyakoriság: Ajánlott adag: 0,5 mg szájon át naponta egyszer, étkezés közben vagy anélkül
Hatásmechanizmus: Fingolimod-foszfáttá metabolizálódik, amely egy szfingozin-1-foszfát receptor modulátor, amely nagy affinitással kötődik a szfingozin-1-foszfát 1, 3, 4 és 5 receptorokhoz. A Fingolimod-foszfát gátolja a limfociták nyirokcsomókból való kilépési képességét, csökkentve a perifériás vérben lévő limfociták számát. Az SM-re gyakorolt hatásmechanizmusa nem ismert, de magában foglalhatja a limfociták központi idegrendszerbe történő vándorlásának csökkentését.
Indikáció: Az SM relapszáló formái, a klinikai súlyosbodások gyakoriságának csökkentése és a fizikai fogyatékosság felhalmozódásának késleltetése
2013-as forgalom: 1,9 milliárd dollár
#2. Avonex (interferon béta-1a)
Szponzor/fejlesztő: Biogen Idec
Adagolás erőssége, formája és gyakorisága: 30 mikrogramm hetente egyszer ajánlott. Az Avonex-terápia 30 mikrogrammos adaggal történő megkezdésekor esetlegesen fellépő influenzaszerű tünetek előfordulásának és súlyosságának csökkentése érdekében az Avonexet 7,5 mikrogrammos adaggal lehet kezdeni, és az adagot a következő három hétben hetente 7,5 mikrogrammal lehet növelni, amíg az ajánlott 30 mikrogrammos adagot el nem érik.
Hatásmechanizmus: Ismeretlen
Indikáció: Az SM relapszáló formái, a fizikai fogyatékosság felhalmozódásának lassítására és a klinikai súlyosbodások gyakoriságának csökkentésére
2013-as forgalom: 3 milliárd dollár8
#1. Copaxone (glatiramer-acetát)
Szponzor/fejlesztő: Teva
Adagolási erősség, forma és gyakoriság: 20 mg/ml naponta injekcióban; 40 mg/ml hetente háromszor injekcióban (9)
A hatásmechanizmus: Nem teljesen tisztázott; feltételezhetően az immunfolyamatok módosításával hat, amelyek feltehetően felelősek az SM patogeneziséért.
Indikáció: Az MS relapszáló formái
2013-as forgalom: $4.328 milliárd
A listán nem szerepel két másik, az MS-re összpontosító készítmény: az FDA által még engedélyezett, betegségmódosító szer, a Novantrone, amelyet jelenleg generikus gyógyszerként több olyan vállalat is forgalmaz, amelyek nem bontják ki az egyes generikus termékek értékesítését; valamint a Zanaflex, amelynek 2013-as forgalma (amelyet az Acorda az Actavis által értékesített, engedélyezett generikus változatért kapott értékesítéssel és jogdíjbevételekkel együtt jelentett) túl alacsony volt ahhoz, hogy rangsorolni lehessen.
Megjegyzések:
1 Főként az amerikai eladásokat tükrözi (152 millió euró, azaz mintegy 207 millió dollár) azóta, hogy az FDA 2012 szeptemberében először engedélyezte a gyógyszert. 2013 augusztusában az Európai Bizottság megadta a forgalomba hozatali engedélyt az Aubagio-ra, amely a relapszáló-remittáló SM-ben szenvedő felnőtt betegek számára javallt. Az Aubagio új hatóanyag megjelölést is kapott, amely 10 éves kizárólagosságot biztosít az EU-ban. Nyugat-Európa 12 millió eurót, azaz 16 millió dollárt tett ki az Aubagio 2013-as árbevételéből.
2 Tartalmazza az Acorda által január 13-án az Ampyra esetében bejelentett 302 millió dolláros nem auditált 2013-as teljes éves nettó árbevételt (a hivatalos negyedik negyedéves és teljes éves eredményeket február 13-án jelentik be); és 17 millió dollárt.a Biogen Idec által a Fampyra esetében bejelentett, 2013 egészére vonatkozó 301 millió eurót.
3 Az EMD Serono a Merck KGaA része, amely a tervek szerint csak március 6-án teszi közzé 2013 negyedik negyedéves és egész éves eredményeit.
4 Az árbevételnek csak az EMD Serono részét tükrözi. A Pfizer nem különíti el a Rebif értékesítését, ehelyett a gyógyszert egy olyan kategóriába sorolja, amely magában foglalja a Spiriva, az Aricept és az Eliquis, valamint az Enbrel 2013. október 31-ig az Egyesült Államokban és Kanadában regisztrált értékesítését.
5 A Bayer február 28-án számol be a 2013 negyedik negyedéves és teljes éves eredményekről.
6 2013 februárjában a Biogen Idec 3,25 milliárd dollárért, plusz jogdíjakért megvásárolta az Elan fele részesedését a Tysabri jogaiból – átalakítva a gyógyszerre vonatkozó, korábban 50-50 százalékos együttműködést. A Tysabri-t a Biogen Idec és az Elan közösen fejlesztette ki, amelyet a Perrigo vásárolt meg a 2013. december 18-án megkötött ügylet keretében.
7 A globális piaci forgalom összesen 1,67 milliárd dollárt tett ki, ami 3%-kal több, mint 2012-ben, és tartalmazza a teljes piaci forgalom 958 millió dollárt az Egyesült Államokban.USA-ban és 712 millió dollárt az USA-n kívüli értékesítésből.
8 Ebbe beletartozik az 1,9 milliárd dolláros USA-beli és az 1,1 milliárd dolláros USA-n kívüli értékesítés.
9 Január 28-án az FDA jóváhagyta a Copaxone 40 mg/ml-es, hetente háromszor injekcióban beadható új formuláját.
Az FDA január 28-án jóváhagyta a Copaxone 40 mg/ml-es, hetente háromszor injekcióban beadható új formuláját.