A rövidített új gyógyszer iránti kérelem (ANDA) olyan adatokat tartalmaz, amelyeket az FDA-hoz nyújtanak be egy generikus gyógyszer felülvizsgálatára és esetleges jóváhagyására. A jóváhagyást követően a kérelmező gyárthatja és forgalmazhatja a generikus gyógyszerkészítményt, hogy biztonságos, hatékony és alacsonyabb költségű alternatívát nyújtson az általa hivatkozott márkás gyógyszerrel szemben.
A generikus gyógyszerkészítmény olyan gyógyszer, amely az újító gyógyszerrel összehasonlítható az adagolási forma, az erősség, az alkalmazási mód, a minőség, a teljesítményjellemzők és a tervezett felhasználás tekintetében. Az összes jóváhagyott termék, mind az innovátor, mind a generikus, szerepel az FDA által jóváhagyott, terápiás egyenértékűségértékeléssel rendelkező gyógyszerek listájában (Narancssárga könyv).
A generikus gyógyszerkérelmeket “rövidítettnek” nevezik, mert általában nem kell preklinikai (állati) és klinikai (emberi) adatokat tartalmazniuk a biztonságosság és a hatékonyság megállapítására. Ehelyett a generikus kérelmezőknek tudományosan kell bizonyítaniuk, hogy termékük ugyanúgy teljesít, mint az innovatív gyógyszer. Az egyik módja annak, hogy a kérelmezők bizonyítsák, hogy a generikus termék ugyanúgy működik, mint az innovatív gyógyszer, az, hogy egészséges önkéntesekben megmérik, mennyi idő alatt jut el a generikus gyógyszer a véráramba. A “bioekvivalencia” bizonyítása megadja a generikus gyógyszer felszívódási sebességét vagy biológiai hozzáférhetőségét, amelyet aztán össze lehet hasonlítani az innovatív gyógyszerével. Ahhoz, hogy az FDA jóváhagyja, a generikus változatnak ugyanannyi idő alatt kell ugyanannyi hatóanyagot juttatnia a beteg véráramába, mint az innovatív gyógyszernek.
A “Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act of 1984”, más néven a Hatch-Waxman Amendments, a gyógyszerek generikus másolatainak jóváhagyásának alapjául a bioekvivalenciát hozta létre. Ezek a módosítások lehetővé teszik az FDA számára, hogy jóváhagyja a márkás gyógyszerek generikus változatainak forgalomba hozatalára vonatkozó kérelmeket anélkül, hogy a biztonságosság és hatékonyság megállapítására irányuló költséges és megkettőzött klinikai vizsgálatokat megismételnék. A Hatch-Waxman módosítások értelmében a márkanévvel rendelkező vállalatok meghosszabbították a szabadalom időtartamát, hogy figyelembe vegyék azt az időt, amíg a szabadalmaztatott termék az FDA által történő felülvizsgálat alatt áll, és bizonyos időszakokra kizárólagos forgalmazási jogot is kaptak. Az ANDA jóváhagyási útvonal mellett a generikus gyógyszergyártók lehetőséget kaptak a szabadalmak bírósági megtámadására a forgalomba hozatal előtt, valamint a 180 napos generikus gyógyszerkizárólagosságot.
Források az ANDA-kérelmek benyújtásához
A következő források az ANDA-kérelmezők számára nyújtanak tájékoztatást az ANDA-kérelmekre vonatkozó jogszabályi és szabályozási követelményekről, a CDER által nyújtott segítségről, hogy segítsen megfelelni ezeknek a követelményeknek, valamint a belső ANDA-ellenőrzési elvekről, irányelvekről és eljárásokról. Összefoglaló táblázatok, pályázati űrlapok és egyéb ANDA benyújtási források az ANDA űrlapok & Benyújtási követelmények
Útmutató dokumentumok az ANDA-khoz
Az útmutató dokumentumok az Ügynökség aktuális álláspontját képviselik egy adott témában. Ezek a dokumentumok az FDA felülvizsgálati munkatársai, a kérelmezők és az ANDA-tulajdonosok számára iránymutatást nyújtanak a kérelmek tartalmához, értékeléséhez és végső jóváhagyásához, valamint a szabályozott termékek tervezéséhez, gyártásához, előállításához és teszteléséhez.
- Generikus gyógyszerekre vonatkozó útmutatók (Keresés a “Generics” témakörben)
- Biopharmaceutics Guidances (Keresés a “Biopharmaceutics” témakörben)
- Product-Specific Guidances for Generic Drug Development
Laws, Rendeletek, irányelvek és eljárások
A szövetségi élelmiszer-, gyógyszer- és kozmetikai törvény az Egyesült Államok alapvető élelmiszer- és gyógyszertörvénye. A törvény célja, hogy biztosítsa a fogyasztókat arról, hogy az élelmiszerek tiszták és egészségesek, biztonságosan fogyaszthatók és higiéniai körülmények között készülnek; hogy a gyógyszerek és eszközök biztonságosak és hatékonyak a rendeltetésüknek megfelelően; hogy a kozmetikumok biztonságosak és megfelelő összetevőkből készülnek; és hogy minden címkézés és csomagolás igaz, informatív és nem megtévesztő.
Code of Federal Regulations
A Federal Registerben (a javasolt szabályok, végleges szabályok, értekezleti értesítések stb. naponta közzétett nyilvántartása) közzétett végleges rendeleteket a Code of Federal Regulations (CFR) gyűjti össze. A CFR 21. szakasza tartalmazza a legtöbb, élelmiszerekre és gyógyszerekre vonatkozó szabályozást. A rendeletek dokumentálják a legtöbb, a szövetségi törvények által megkövetelt intézkedést minden gyógyszerigénylő számára. A következő rendeletek közvetlenül vonatkoznak az ANDA-eljárásra:
- 21CFR 314. rész: Applications for FDA Approval to Market a New Drug
- 21CFR Part 320: Biohasznosulhatósági és bioegyenértékűségi követelmények
Irányelvek és eljárások kézikönyve
A CDER Irányelvek és eljárások kézikönyve (MAPP) dokumentálja a CDER munkatársai által követett belső gyakorlatokat és eljárásokat, amelyek segítik a gyógyszerek felülvizsgálati folyamatának és egyéb – belső és külső – tevékenységeinek egységesítését. Az 5200. fejezet a generikus gyógyszerekkel kapcsolatos folyamatokkal és tevékenységekkel foglalkozik.
Kiegészítő források
- Referencia listán szereplő gyógyszerek (RLD) hozzáférési kérdései: Az összes olyan terméket azonosító lista, amellyel kapcsolatban az FDA olyan megkeresést kapott egy leendő generikus kérelmezőtől, amely szerint a gyógyszer forgalmazásának korlátozása miatt nem tudja megvásárolni a kérelem alátámasztásához szükséges RLD-mintákat.
- Vizsgálati új gyógyszer iránti kérelem (IND): A gyógyszer-szponzorokat az emberi alanyokon végzett új gyógyszerkísérletek megkezdéséhez szükséges jóváhagyási kérelmek benyújtásában segítő források.
- Új gyógyszer iránti kérelem (NDA): Források a gyógyszerigénylők támogatására az új gyógyszer forgalomba hozatalára vonatkozó jóváhagyási kérelmek benyújtásához.
- Gyógyszerminőségi források: Források az új gyógyszeralkalmazások jóváhagyási folyamatának való megfeleléshez; tartalmazza a gyártónak a jelenlegi helyes gyártási gyakorlatnak való megfelelésének felülvizsgálatát.
- Klinikai vizsgálatok és az emberi alanyok védelme: Szabályozások és irányelvek azon tudósok számára, akik kísérleteket (klinikai vizsgálatokat) terveznek és végeznek az új gyógyszerek biztonságosságának és hatékonyságának emberi alanyokon történő tesztelésére.
- Felügyelet: Gyógyszerengedélyezés utáni tevékenységek: Az FDA gyógyszer-jóváhagyás utáni tevékenységei a forgalomba hozott gyógyszerek folyamatos biztonságosságának nyomon követésére azáltal, hogy a gyógyszer forgalomba hozatala után szerzett új adatok alapján újraértékeli a gyógyszer kockázatát, és ajánlásokat tesz a kockázat legmegfelelőbb kezelésének módjára.
- Kisvállalkozások & Ipari Támogatási Program (SBIA): A CDER SBIA programja számos multimédiás tanulási forrást kínál. Az SBIA Learn weboldalon számos hasznos tanfolyam és felvétel található a “Generikus gyógyszerek” szakaszban.
- RLD Holder Letter Template 2018
Resources For You
- Office of Generic Drugs (OGD) Annual Reports
- The Generic Drug Approval Process
- Fact Sheet: Mi vesz részt a generikus gyógyszer iránti kérelmek felülvizsgálatában és jóváhagyásában?
- Új gyógyszer iránti kérelem (IND)
- Terápiás biológiai gyógyszer iránti kérelem (BLA)
- Új gyógyszer iránti kérelem (NDA)
Terápiás biológiai gyógyszer iránti kérelem (BLA)