L’utilisation de l’ECMO pour le traitement de l’insuffisance respiratoire aiguë chez l’adulte est débattue depuis le milieu des années 1970. Avant la publication des résultats de l’essai CESAR (Conventional ventilation or ECMO for Severe Adult Respiratory failure), il y avait deux essais randomisés contrôlés négatifs en contradiction avec un certain nombre d’expériences institutionnelles positives . La pertinence de ces essais randomisés pour l’ECMO moderne a été remise en question en raison des questions de sélection des cas, des stratégies de ventilation, de la conception du circuit extracorporel et de la gestion de la maladie qui étaient complètement différentes des protocoles modernes.
CESAR est le premier essai randomisé contrôlé contemporain de l’orientation vers l’ECMO pour l’insuffisance respiratoire chez les adultes par rapport aux soins critiques de soutien conventionnels. Il est important de noter que l’intervention dans CESAR était l’orientation vers un centre d’ECMO et non le traitement par ECMO. En fait, seuls 75 % des patients orientés vers un centre d’ECMO ont effectivement reçu une ECMO. Malgré cette application limitée, les deux principaux effets de l’intervention étaient impressionnants. Premièrement, la prise en charge des adultes souffrant d’insuffisance respiratoire sévère dans un centre doté d’une capacité d’ECMO a permis d’augmenter le taux de survie à 6 mois sans incapacité grave par rapport à la prise en charge conventionnelle. Deuxièmement, l’orientation vers un centre doté d’une capacité d’ECMO s’est avérée rentable du point de vue du National Health Service britannique. La réduction absolue du risque pour le résultat primaire était de 16 %, ce qui se traduit par un nombre de patients à traiter de 6,2. En d’autres termes, l’intervention permettra de sauver une vie supplémentaire pour chaque 6,2 patients chez qui elle est tentée, par rapport à la prise en charge conventionnelle.
Les points forts de l’essai étaient une affectation précoce aux groupes de traitement, une analyse en intention de traiter, l’incorporation du risque de transport dans la conception de l’essai et une analyse économique robuste. La prévoyance de leur conception permet de considérer les résultats de manière pragmatique et de réconcilier certaines questions sans réponse concernant l’utilisation de l’ECMO. Il est important de noter que l’étude montre que l’orientation vers l’ECMO est bénéfique – plutôt que la question plus étroite de la seule utilisation de l’ECMO. Cette distinction permet une vision plus large des résultats de l’étude. L’écrasante majorité des hôpitaux responsables de la gestion des adultes souffrant d’insuffisance respiratoire sévère ne disposent pas de capacités d’ECMO, bien qu’ils soient responsables de la décision de référer les patients à un centre qui en dispose.
Malgré les points forts de cette étude, il existe plusieurs limitations qui remettent en cause à la fois la généralisation et la validité des résultats. Comme la gestion des patients randomisés pour la considération de l’ECMO a été effectuée dans un centre expert à haut volume de cas, il convient de se demander si les résultats seraient similaires dans des centres plus petits ou moins expérimentés . En outre, on peut faire valoir que les résultats sont spécifiques au système de soins de santé du Royaume-Uni et ne peuvent être généralisés à d’autres réseaux de soins de santé. En fait, la conversion en dollars américains ne doit être interprétée que pour des raisons d’échelle, plutôt que comme un reflet du rapport coût-efficacité d’un point de vue américain. Trois patients du groupe conventionnel, dont on savait qu’ils étaient encore en vie à 6 mois mais qui ont demandé à être retirés de l’étude, ont été exclus du calcul du critère d’évaluation principal en raison d’informations manquantes sur l’invalidité grave. Comme le soulignent les auteurs, en supposant que ces trois patients aient tous été gravement handicapés, ou qu’ils n’aient pas été gravement handicapés, le risque relatif du résultat primaire serait respectivement de 0,67 (IC 95 % : 0,48-0,94, p = 0,017) et de 0,72 (0,51-1,01, p = 0,051). Dans cette dernière comparaison, le critère d’évaluation principal manque de peu le seuil de signification.
Un aspect plus inquiétant de l’étude est l’absence de protocole de gestion pour les patients randomisés au traitement conventionnel, laissant le lecteur se demander si le groupe de référence ECMO a été comparé à une norme de soins appropriée. Les auteurs indiquent qu’il y avait une différence de 23 % entre les groupes de traitement en ce qui concerne l’utilisation d’une stratégie de ventilation de protection pulmonaire à tout moment. L’adhésion moindre à cette stratégie dans le groupe de prise en charge conventionnelle pourrait-elle expliquer la différence de mortalité observée ou était-elle universellement tentée mais impossible chez les patients les plus malades en raison de la gravité de leur maladie sous-jacente ? Nous nous posons la question.
L’essai CESAR éclaire clairement notre compréhension du rôle de l’orientation vers l’ECMO dans un réseau de soins de santé moderne, mais ne représentera probablement pas le référendum final sur cette technologie. D’autres études sont nécessaires pour montrer que les résultats de CESAR ne sont pas simplement spécifiques au seul centre ECMO de l’étude ou au Royaume-Uni, mais qu’ils s’appliquent à tous les adultes souffrant d’insuffisance respiratoire grave. L’analyse coût-efficacité est encourageante, mais une modélisation dans d’autres environnements de soins de santé serait nécessaire avant une adoption généralisée. En fin de compte, l’ECMO restera probablement un produit de luxe qui n’est pas utilisé à grande échelle et, en tant que tel, elle continuera à avoir sa place dans la gestion de l’insuffisance respiratoire sévère dans les centres de référence, indépendamment du rapport coût-efficacité. De nouveaux défis tels que la grippe H1N1 nous obligeront-ils à reconsidérer le poids économique de l’ECMO ? Si tel est le cas, le positionnement optimal des centres dotés de cette capacité devra être déterminé, tout comme les protocoles d’initiation des références et des transferts. Le temps et les circonstances nous le diront.