Il trattamento della maggior parte dei bambini con leucemia mieloide acuta (AML) si divide in 2 fasi principali di chemioterapia:
- Induzione
- Consolidamento (intensificazione)
A causa dell’intensità del trattamento e il rischio di gravi complicazioni, i bambini con AML devono essere trattati in centri oncologici o ospedali che hanno esperienza con questa malattia.
Induzione
I farmaci chemioterapici più spesso usati per trattare la LAM sono la daunorubicina (daunomicina) e la citarabina (ara-C), che vengono somministrati ciascuno per diversi giorni di seguito. Il programma di trattamento può essere ripetuto in 10 giorni o in 2 settimane, a seconda di quanto intenso vuole essere il trattamento. Un tempo più breve tra i trattamenti può essere più efficace nell’uccidere le cellule leucemiche, ma può anche causare effetti collaterali più gravi.
Alcuni bambini con AML possono ricevere una dose del farmaco mirato gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) insieme alla chemio come parte del loro trattamento di induzione.
Se i medici pensano che la leucemia potrebbe non rispondere ai soli 2 farmaci chemio, possono aggiungere un altro farmaco chemio come l’etoposide o la 6-tioguanina. I bambini con un numero molto alto di globuli bianchi o le cui cellule leucemiche hanno alcune anomalie cromosomiche possono rientrare in questo gruppo.
Il trattamento con questi farmaci chemio viene ripetuto fino a quando il midollo osseo non mostra più cellule leucemiche. Questo di solito avviene dopo 2 o 3 cicli di trattamento.
Prevenire le ricadute nel sistema nervoso centrale: La maggior parte dei bambini con AML riceveranno anche la chemioterapia intratecale (somministrata direttamente nel liquido cerebrospinale, o CSF) per aiutare a prevenire la ricaduta della leucemia nel cervello o nel midollo spinale. La radioterapia al cervello è usata meno spesso.
Consolidamento (intensificazione)
Circa dall’85% al 90% dei bambini con AML vanno in remissione dopo la terapia di induzione. Questo significa che nessun segno di leucemia viene rilevato utilizzando i test di laboratorio standard, ma non significa necessariamente che la leucemia è stata curata.
Il consolidamento (intensificazione) inizia dopo la fase di induzione. Lo scopo è quello di uccidere qualsiasi cellula leucemica rimanente utilizzando un trattamento più intenso.
Alcuni bambini hanno un fratello o una sorella che sarebbe un buon donatore di cellule staminali. Per questi bambini, un trapianto di cellule staminali potrebbe essere raccomandato una volta che la leucemia è in remissione, soprattutto se la LAM ha alcuni fattori prognostici più poveri. La maggior parte degli studi ha trovato che questo migliora le possibilità di sopravvivenza a lungo termine rispetto alla sola chemio, ma è anche più probabile che causi gravi complicazioni. Per i bambini con buoni fattori prognostici, alcuni medici possono raccomandare di fare solo una chemioterapia intensiva e di riservare il trapianto di cellule staminali in caso di ricaduta dell’AML.
Per la maggior parte dei bambini senza un buon donatore di cellule staminali, il consolidamento consiste nella citarabina (ara-C) in dosi elevate. Può essere aggiunta anche la daunorubicina. Di solito viene somministrato per almeno diversi mesi.
Se il farmaco mirato gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) è stato somministrato durante l’induzione, una dose di questo farmaco sarà probabilmente data anche durante questa fase del trattamento.
La chemio intratecale (nel CSF) è di solito data ogni 1 o 2 mesi per tutto il tempo che l’intensificazione continua.
La chemio di mantenimento non è necessaria per i bambini con AML (diversi da quelli con APL).
Una parte importante del trattamento per AML è l’assistenza di supporto (cure infermieristiche adeguate, supporto nutrizionale, antibiotici e trasfusioni di sangue). L’intenso trattamento necessario per la LAM di solito distrugge gran parte del midollo osseo (causando gravi carenze di cellule del sangue) e può causare altre gravi complicazioni. Senza il trattamento antibiotico delle infezioni o il supporto trasfusionale, gli attuali alti tassi di remissione non sarebbero possibili.
LAM refrattaria o ricorrente
Meno del 15% dei bambini ha una LAM refrattaria (leucemia che non risponde al trattamento iniziale). Queste leucemie sono spesso molto difficili da curare, e i medici possono raccomandare un trapianto di cellule staminali se è possibile farlo.
Generalmente, la prospettiva per un bambino la cui AML recidiva (ritorna) dopo il trattamento è leggermente migliore che se l’AML non è mai andata in remissione, ma questo dipende da quanto tempo è stata la remissione iniziale. In più della metà dei casi di ricaduta, la leucemia può essere messa in una seconda remissione con più chemio. La possibilità di ottenere una seconda remissione è migliore se la prima remissione è durata almeno un anno, ma le seconde remissioni a lungo termine sono rare senza un trapianto di cellule staminali. Molte combinazioni diverse di farmaci chemio standard sono state usate in queste situazioni, ma i risultati sono stati contrastanti.
Un’altra opzione per alcuni bambini con AML refrattaria o ricorrente è il trattamento con il farmaco mirato gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg).
La maggior parte dei bambini la cui leucemia è recidivata sono buoni candidati per gli studi clinici che testano nuovi regimi di trattamento. La speranza è che una sorta di remissione possa essere raggiunta in modo che un trapianto di cellule staminali possa essere considerato. Alcuni medici possono consigliare un trapianto di cellule staminali anche se non c’è una remissione. Questo a volte può avere successo.