Úřad pro kontrolu potravin a léčiv USA dnes schválil přípravek Palynziq (pegvaliase-pqpz) pro dospělé se vzácným a závažným genetickým onemocněním známým jako fenylketonurie (PKU). Pacienti s PKU se rodí s neschopností odbourávat fenylalanin (Phe), aminokyselinu obsaženou v potravinách obsahujících bílkoviny a ve vysoce intenzivních sladidlech používaných v různých potravinách a nápojích. Palynziq je nová enzymová terapie pro dospělé pacienty s PKU, u nichž se při současné léčbě nedaří kontrolovat koncentraci Phe v krvi.
„Jedná se o novou enzymovou substituční terapii, která pomáhá řešit významnou neuspokojenou potřebu pacientů s PKU, u nichž se při současné léčbě nedaří kontrolovat hladinu Phe v krvi,“ uvedla doktorka Julie Beitzová, ředitelka Úřadu pro hodnocení léčiv III v Centru pro hodnocení a výzkum léčiv FDA. „Toto nové schválení dokazuje náš závazek schvalovat pokroky v léčbě, které poskytnou pacientům žijícím s PKU různé možnosti péče.“
PKU postihuje přibližně 1 z 10 000 až 15 000 lidí ve Spojených státech. Pokud se PKU neléčí, může způsobit chronické intelektuální, neurovývojové a psychiatrické postižení. K zabránění hromadění Phe v těle, které může způsobit dlouhodobé poškození centrálního nervového systému, je nutné celoživotní omezení příjmu fenylalaninu stravou.
Bezpečnost a účinnost přípravku Palynziq byla studována ve dvou klinických studiích u dospělých pacientů s PKU s koncentrací fenylalaninu v krvi vyšší než 600 µmol/l při stávající léčbě. Většina pacientů s PKU ve studiích přípravku Palynziq byla před zahájením studií a během nich na neomezené dietě. První studie byla randomizovaná, otevřená studie u pacientů léčených zvyšujícími se dávkami přípravku Palynziq podávanými formou subkutánní injekce až do cílové dávky 20 mg jednou denně nebo 40 mg jednou denně. Druhá studie byla 8týdenní, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie s vysazením u pacientů, kteří byli dříve léčeni přípravkem Palynziq. Pacienti léčení přípravkem Palynziq dosáhli statisticky významného snížení koncentrací fenylalaninu v krvi oproti výchozím koncentracím Phe v krvi před léčbou.
Mezi nejčastější nežádoucí účinky hlášené ve studiích přípravku Palynziq patřily reakce v místě vpichu, bolesti kloubů, reakce přecitlivělosti, bolesti hlavy, generalizované kožní reakce trvající nejméně 14 dní, pruritus (svědění kůže), nevolnost, závratě, bolesti břicha, bolesti v krku, únava, zvracení, kašel a průjem. Reakce přecitlivělosti se vyskytly u většiny pacientů, pravděpodobně v důsledku tvorby protilátek proti přípravku.
Nejzávažnější nežádoucí reakcí ve studiích přípravku Palynziq byla anafylaxe, která se nejčastěji vyskytla během vzestupné titrace dávky během prvního roku léčby. Vzhledem k tomuto závažnému riziku obsahuje označení přípravku Palynziq varování v rámečku a přípravek je dostupný pouze prostřednictvím omezeného programu v rámci strategie hodnocení a zmírňování rizik (REMS) nazvané Palynziq REMS Program. Mezi významné požadavky programu Palynziq REMS patří následující:
- Předepisující lékaři musí být certifikováni přihlášením do programu REMS a absolvováním školení
- Předepisující lékaři musí předepisovat auto-injekční epinefrin s přípravkem Palynziq
- Lékárny musí být certifikovány programem a musí vydávat pouze pacientům, kteří jsou oprávněni dostávat přípravek Palynziq
- Pacienti se musí přihlásit do programu a musí být poučeni o riziku anafylaxe certifikovaným předepisujícím lékařem, aby bylo zajištěno, že rozumí rizikům a přínosům léčby přípravkem Palynziq
- Pacienti musí mít auto-injekční epinefrin k dispozici po celou dobu užívání přípravku Palynziq
FDA udělila společnosti BioMarin Pharmaceutical Inc. schválení přípravku Palynziq.
Agentura FDA, která je součástí amerického ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb, chrání veřejné zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení humánních a veterinárních léčiv, vakcín a dalších biologických produktů pro humánní použití a zdravotnických prostředků. Agentura je rovněž zodpovědná za bezpečnost a zabezpečení dodávek potravin, kosmetiky, doplňků stravy, výrobků, které vyzařují elektronické záření, a za regulaci tabákových výrobků.
Dotazy
.