Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi tänään Palynziqin (pegvaliase-pqpz) aikuisille, joilla on harvinainen ja vakava geneettinen sairaus nimeltä fenyyliketonuria (PKU). PKU:ta sairastavilla potilailla on synnynnäinen kyvyttömyys pilkkoa fenyylialaniinia (Phe), aminohappoa, jota esiintyy proteiinipitoisissa elintarvikkeissa ja monissa elintarvikkeissa ja juomissa käytetyissä voimakkaissa makeutusaineissa. Palynziq on uusi entsyymihoito aikuisille PKU-potilaille, joiden veren Phe-pitoisuudet eivät ole hallinnassa nykyisellä hoidolla.
”Tämä on uusi entsyymikorvaushoito, joka auttaa vastaamaan merkittävään tarpeeseen PKU-potilailla, jotka eivät ole kyenneet hallitsemaan veren Phe-pitoisuuksiaan nykyisillä hoitovaihtoehdoilla”, totesi Julie Beitz, MD, FDA:n lääkearviointi- ja -tutkimusyksikön (Center for Drug Evaluation and Research, FDA:n lääkkeiden arviointi- ja tutkimuskeskus, Office of Drug Evaluation III) johtaja. ”Tämä uusi hyväksyntä osoittaa, että olemme sitoutuneet hyväksymään sellaisia hoidon edistysaskeleita, jotka antavat PKU:ta sairastaville potilaille erilaisia hoitovaihtoehtoja.”
PKU:ta sairastaa Yhdysvalloissa noin 1 henkilö 10 000-15 000:sta. Hoitamattomana PKU voi aiheuttaa kroonisia älyllisiä, neurologisia ja psykiatrisia vammoja. Fenyylialaniinin saannin elinikäinen rajoittaminen ruokavalion kautta on tarpeen, jotta estetään Phe:n kertyminen elimistöön, mikä voi aiheuttaa pitkäaikaisia vaurioita keskushermostoon.
Palynziqin turvallisuutta ja tehoa tutkittiin kahdessa kliinisessä tutkimuksessa aikuisilla PKU:ta sairastavilla potilailla, joiden veren fenyylialaniinipitoisuudet olivat yli 600 µmol/l nykyisellä hoidolla. Suurin osa Palynziq-tutkimuksiin osallistuneista PKU-potilaista oli ennen tutkimuksia ja niiden aikana rajoittamattomalla ruokavaliolla. Ensimmäinen tutkimus oli satunnaistettu, avoin tutkimus, jossa potilaita hoidettiin kasvavilla Palynziq-annoksilla, jotka annettiin ihonalaisena injektiona, kunnes tavoiteannos oli joko 20 mg kerran päivässä tai 40 mg kerran päivässä. Toinen tutkimus oli 8 viikkoa kestänyt, lumekontrolloitu, satunnaistettu vieroitustutkimus potilailla, joita oli aiemmin hoidettu Palynziqilla. Palynziqilla hoidetuilla potilailla veren fenyylialaniinipitoisuudet laskivat tilastollisesti merkitsevästi hoitoa edeltävistä veren Phe-pitoisuuksista.
Yleisimpiä haittavaikutuksia, joita raportoitiin Palynziq-tutkimuksissa, olivat injektiokohdan reaktiot, nivelkipu, yliherkkyysreaktiot, päänsärky, yleistyneet ihoreaktiot, jotka kestivät vähintään 14 vuorokautta, pruritus (kutiava iho), pahoinvointi, heitehuimaus, vatsakipu, kurkkukipu, väsymys, oksentelu, yskä ja ripuli. Yliherkkyysreaktioita esiintyi useimmilla potilailla, mikä johtui todennäköisesti vasta-aineiden muodostumisesta valmistetta vastaan.
Vakavin haittavaikutus Palynziq-tutkimuksissa oli anafylaksia, jota esiintyi useimmiten annoksen titrauksen aikana ylöspäin ensimmäisen hoitovuoden aikana. Tämän vakavan riskin vuoksi Palynziqin pakkausmerkinnöissä on laatikkovaroitus, ja valmiste on saatavana vain rajoitetun ohjelman kautta riskien arviointi- ja lieventämisstrategian (REMS) mukaisesti, jota kutsutaan Palynziq REMS -ohjelmaksi. Palynziqin REMS-ohjelman merkittäviin vaatimuksiin kuuluvat seuraavat:
- Määrääjien on oltava sertifioituja ilmoittautumalla REMS-ohjelmaan ja suorittamalla koulutus
- Määrääjien on määrättävä auto-injektoitavaa adrenaliinia Palynziqin kanssa
- Apteekkien on oltava sertifioituja ohjelmaan, ja ne saavat luovuttaa vain potilaille, joilla on lupa saada Palynziqia
- Potilaiden on ilmoittauduttava ohjelmaan, ja sertifioidun lääkkeenmäärääjän on kerrottava heille anafylaksiariskistä, jotta varmistetaan, että he ymmärtävät Palynziq-hoidon riskit ja hyödyt
- Potilaiden on saatava auto-injektoitavaa adrenaliinia saatavilla koko ajan Palynziqin käytön aikana
FDA myönsi Palynziqin hyväksynnän BioMarin Pharmaceutical Inc.
FDA, joka on Yhdysvaltain terveysministeriön alainen virasto, suojelee kansanterveyttä varmistamalla ihmisille ja eläimille tarkoitettujen lääkkeiden, rokotteiden ja muiden ihmisille tarkoitettujen biologisten tuotteiden sekä lääkinnällisten laitteiden turvallisuuden, tehokkuuden ja varmuuden. Virasto vastaa myös maamme elintarvikehuollon, kosmetiikan, ravintolisien, elektronista säteilyä lähettävien tuotteiden ja tupakkatuotteiden turvallisuudesta sekä tupakkatuotteiden sääntelystä.
Tiedustelut