A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA aprovou hoje o Palynziq (pegvaliase-pqpz) para adultos com uma doença genética rara e grave conhecida como fenilcetonúria (PKU). Os doentes com PKU nascem com uma incapacidade de decompor a fenilalanina (Phe), um aminoácido presente em alimentos que contêm proteínas e edulcorantes de alta intensidade utilizados numa variedade de alimentos e bebidas. Palynziq é uma nova terapia enzimática para pacientes adultos com PKU que têm concentrações sanguíneas não controladas de Phe no tratamento atual.
“Esta é uma nova terapia de substituição enzimática que ajuda a resolver uma necessidade significativa não atendida em pacientes com PKU que foram incapazes de controlar seus níveis sanguíneos de Phe com as opções de tratamento atuais”, disse Julie Beitz, M.D., diretora do Escritório de Avaliação de Medicamentos III do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos do FDA. “Esta nova aprovação demonstra nosso compromisso em aprovar avanços no tratamento que dará aos pacientes que vivem com PKU diferentes opções de tratamento”
PKU afeta cerca de 1 em cada 10.000 a 15.000 pessoas nos Estados Unidos”. Se não for tratada, a PKU pode causar deficiências intelectuais, neurodevelopmentais e psiquiátricas crónicas. A restrição vitalícia da ingestão de fenilalanina através da dieta é necessária para prevenir a acumulação de Phe no corpo, que pode causar danos a longo prazo ao sistema nervoso central.
A segurança e eficácia da Palynziq foram estudadas em dois ensaios clínicos em pacientes adultos com PKU com concentrações sanguíneas de fenilalanina superiores a 600 µmol/L no manejo existente. A maioria dos pacientes com PKU nos ensaios com Palynziq estavam em dieta irrestrita antes e durante os ensaios. O primeiro ensaio foi um ensaio aleatório e aberto em pacientes tratados com doses crescentes de Palynziq administradas como uma injeção subcutânea até uma dose alvo de 20 mg uma vez por dia ou 40 mg uma vez por dia. O segundo ensaio foi um ensaio de 8 semanas, controlado por placebo, de retirada aleatória em pacientes que foram previamente tratados com Palynziq. Os pacientes tratados com Palynziq obtiveram reduções estatisticamente significativas nas concentrações de fenilalanina no sangue a partir das concentrações de Phe sanguíneo basal antes do tratamento.
Os eventos adversos mais comuns relatados nos ensaios com Palynziq incluíram reacções no local da injecção, dor articular, reacções de hipersensibilidade, dor de cabeça, reacções cutâneas generalizadas com duração mínima de 14 dias, prurido (comichão cutânea), náuseas, tonturas, dor abdominal, dor de garganta, fadiga, vómitos, tosse e diarreia. As reacções de hipersensibilidade ocorreram na maioria dos doentes, provavelmente devido à formação de anticorpos ao produto.
A reacção adversa mais grave nos ensaios Palynziq foi a anafilaxia, que ocorreu com maior frequência durante a titulação ascendente da dose dentro do primeiro ano de tratamento. Devido a esse grave risco, a rotulagem do Palynziq inclui um Aviso de Caixa e o produto só está disponível através de um programa restrito sob uma Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos (REMS) chamado Programa REMS Palynziq. Os requisitos notáveis do Programa REMS do Palynziq incluem o seguinte:
- Prescriptores devem ser certificados ao se inscreverem no programa REMS e completarem o treinamento
- Prescriptores devem prescrever o programa REMSepinefrina injetável com Palynziq
- As farmácias devem ser certificadas com o programa e devem dispensar somente aos pacientes que estão autorizados a receber Palynziq
- As pacientes devem se inscrever no programa e ser instruídas sobre o risco de anafilaxia por um prescritor certificado para garantir que entendam os riscos e benefícios do tratamento com Palynziq
- As pacientes devem ter autoepinefrina injetável disponível o tempo todo enquanto tomava Palynziq
A FDA concedeu aprovação da Palynziq à BioMarin Pharmaceutical Inc.
A FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública assegurando a segurança, eficácia, segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção do fornecimento de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, produtos que liberam radiação eletrônica e pela regulamentação dos produtos de tabaco.
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