U.S. Food and Drug Administration zatwierdziła dziś lek Palynziq (pegvaliase-pqpz) dla dorosłych z rzadką i poważną chorobą genetyczną znaną jako fenyloketonuria (PKU). Pacjenci z PKU rodzą się z niezdolnością do rozkładu fenyloalaniny (Phe), aminokwasu obecnego w pokarmach zawierających białko oraz w substancjach słodzących o wysokiej intensywności, stosowanych w różnych produktach spożywczych i napojach. Palynziq jest nowatorską terapią enzymatyczną dla dorosłych pacjentów z PKU, u których stężenie Phe we krwi nie jest kontrolowane podczas obecnego leczenia.
„Jest to nowatorska enzymatyczna terapia zastępcza, która pomaga zaspokoić znaczące niezaspokojone potrzeby pacjentów z PKU, którzy nie byli w stanie kontrolować poziomu Phe we krwi za pomocą obecnych opcji leczenia”, powiedziała Julie Beitz, M.D., dyrektor Biura Oceny Leków III w Centrum Oceny Leków i Badań FDA. „To nowe zatwierdzenie demonstruje nasze zaangażowanie w zatwierdzanie postępów w leczeniu, które dadzą pacjentom żyjącym z PKU różne opcje opieki.”
PKU dotyka około 1 na 10 000 do 15 000 osób w Stanach Zjednoczonych. Nieleczona PKU może powodować przewlekłą niepełnosprawność intelektualną, neurorozwojową i psychiatryczną. Długotrwałe ograniczenie spożycia fenyloalaniny w diecie jest konieczne, aby zapobiec gromadzeniu się Phe w organizmie, co może powodować długotrwałe uszkodzenie ośrodkowego układu nerwowego.
Bezpieczeństwo i skuteczność produktu Palynziq badano w dwóch badaniach klinicznych u dorosłych pacjentów z PKU ze stężeniem fenyloalaniny we krwi większym niż 600 µmol/l przy dotychczasowym postępowaniu. Większość pacjentów z PKU biorących udział w badaniach nad produktem Palynziq stosowała dietę bez ograniczeń przed rozpoczęciem badań i w ich trakcie. Pierwsze badanie było randomizowanym, otwartym badaniem z udziałem pacjentów leczonych wzrastającymi dawkami preparatu Palynziq podawanymi we wstrzyknięciach podskórnych do dawki docelowej 20 mg raz na dobę lub 40 mg raz na dobę. Drugie badanie było 8-tygodniowym, kontrolowanym placebo, randomizowanym badaniem z odstawieniem leku u pacjentów, którzy wcześniej byli leczeni produktem Palynziq. U pacjentów leczonych produktem Palynziq uzyskano statystycznie istotne zmniejszenie stężenia fenyloalaniny we krwi w stosunku do wyjściowego stężenia Phe we krwi przed leczeniem.
Najczęstsze działania niepożądane zgłaszane w badaniach produktu Palynziq obejmowały reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból stawów, reakcje nadwrażliwości, ból głowy, uogólnione reakcje skórne trwające co najmniej 14 dni, świąd (swędzenie skóry), nudności, zawroty głowy, ból brzucha, ból gardła, zmęczenie, wymioty, kaszel i biegunkę. Reakcje nadwrażliwości występowały u większości pacjentów, prawdopodobnie z powodu tworzenia się przeciwciał przeciwko produktowi.
Najpoważniejszym działaniem niepożądanym w badaniach produktu Palynziq była anafilaksja, która występowała najczęściej podczas zwiększania dawki w ciągu pierwszego roku leczenia. Ze względu na to poważne ryzyko, etykieta produktu Palynziq zawiera ostrzeżenie w ramce, a produkt jest dostępny wyłącznie w ramach ograniczonego programu w ramach strategii oceny i ograniczania ryzyka (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS) zwanego programem Palynziq REMS. Godne uwagi wymagania Programu REMS dla produktu Palynziq obejmują następujące elementy:
- Preceptariusze muszą uzyskać certyfikat poprzez zapisanie się do programu REMS i ukończenie szkolenia
- Preceptariusze muszą przepisywać auto-…wstrzykiwaną epinefrynę z produktem Palynziq
- Farmaceuci muszą być certyfikowani w programie i muszą wydawać lek tylko pacjentom, którzy są upoważnieni do otrzymywania produktu Palynziq
- Pacjenci muszą zapisać się do programu i być edukowani na temat ryzyka anafilaksji przez certyfikowanego lekarza przepisującego lek, aby zapewnić, że rozumieją ryzyko i korzyści wynikające z leczenia produktem Palynziq
- Pacjenci muszą mieć automatycznie wstrzykiwaną epinefrynę
- .wstrzykiwaną epinefrynę dostępną przez cały czas przyjmowania leku Palynziq
FDA wydała zgodę na stosowanie leku Palynziq firmie BioMarin Pharmaceutical Inc.
Pytania
.