A legtöbb akut mieloid leukémiás (AML) gyermek kezelése a kemoterápia 2 fő fázisára oszlik:
- Indukció
- Konszolidáció (fokozás)
A kezelés intenzitása és a súlyos szövődmények kockázata miatt az AML-ben szenvedő gyermekeket olyan rákközpontokban vagy kórházakban kell kezelni, amelyeknek van tapasztalatuk ezzel a betegséggel kapcsolatban.
Indukció
Az AML kezelésére leggyakrabban alkalmazott kemoterápiás gyógyszerek a daunorubicin (daunomicin) és a citarabin (ara-C), amelyeket egyenként több napon keresztül adnak egymás után. A kezelési séma megismételhető 10 nap vagy 2 hét múlva, attól függően, hogy az orvosok milyen intenzív kezelést szeretnének. A kezelések közötti rövidebb idő hatékonyabb lehet a leukémiasejtek elpusztításában, de súlyosabb mellékhatásokat is okozhat.
Néhány AML-ben szenvedő gyermek a kemoterápia mellett az indukciós kezelés részeként egy adag gemtuzumab-ozogamicin (Mylotarg) célzott hatóanyagot is kaphat.
Ha az orvosok úgy gondolják, hogy a leukémia esetleg nem reagál önmagában csak 2 kemoterápiás gyógyszerre, adhatnak hozzá egy másik kemoterápiás gyógyszert, például etopozidot vagy 6-tioguanint. Azok a gyermekek, akiknek nagyon magas a fehérvérsejtszáma, vagy akiknek a leukémiasejtjei bizonyos kromoszóma-rendellenességeket mutatnak, ebbe a csoportba tartozhatnak.
A kezelést ezekkel a kemoterápiás szerekkel addig ismétlik, amíg a csontvelő nem mutat több leukémiasejtet. Ez általában 2 vagy 3 kezelési ciklus után következik be.
A központi idegrendszerben történő visszaesés megelőzése: A legtöbb AML-ben szenvedő gyermek intratekális kemoterápiát is kap (közvetlenül az agy-gerincvelői folyadékba, vagy liquorba adják), hogy megakadályozzák a leukémia visszaesését az agyban vagy a gerincvelőben. Az agy sugárkezelését ritkábban alkalmazzák.
Konszolidáció (fokozás)
Az AML-ben szenvedő gyermekek mintegy 85-90%-a remisszióba kerül az indukciós terápia után. Ez azt jelenti, hogy a szokásos laboratóriumi vizsgálatokkal nem mutathatók ki a leukémia jelei, de ez nem feltétlenül jelenti azt, hogy a leukémia meggyógyult.
A konszolidáció (intenzifikáció) az indukciós fázis után kezdődik. Célja, hogy intenzívebb kezeléssel elpusztítsa a megmaradt leukémiasejteket.
Néhány gyermeknek van olyan testvére, aki jó őssejtdonor lenne. Ezeknél a gyermekeknél őssejt-transzplantáció javasolható, amint a leukémia remisszióban van, különösen, ha az AML-nek vannak rosszabb prognosztikai tényezői. A legtöbb tanulmány szerint ez javítja a hosszú távú túlélés esélyét a csak kemoterápiával szemben, de nagyobb valószínűséggel okoz súlyos szövődményeket is. A jó prognosztikai tényezőkkel rendelkező gyermekek esetében egyes orvosok azt ajánlják, hogy csak intenzív kemoterápiát adjanak, és az őssejt-transzplantációt arra az esetre tartogassák, ha az AML kiújulna.
A legtöbb olyan gyermek esetében, akinek nincs jó őssejtdonora, a konszolidáció a citarabin (ara-C) kemoterápiás gyógyszer nagy dózisú alkalmazásából áll. Daunorubicin is adható hozzá. Ezt általában legalább néhány hónapig adják.
Ha az indukció során gemtuzumab-ozogamicin (Mylotarg) célzott gyógyszert adtak, valószínűleg a kezelés ezen szakaszában is adnak egy adagot ebből a gyógyszerből.
Intratekális kemoterápiát (a liquorba) általában 1-2 havonta adnak, amíg az intenzifikáció tart.
A fenntartó kemoterápiára nincs szükség az AML-ben szenvedő gyermekeknél (kivéve az APL-ben szenvedőket).
Az AML kezelés fontos része a szupportív ellátás (megfelelő ápolás, táplálkozási támogatás, antibiotikumok és vérátömlesztés). Az AML-hez szükséges intenzív kezelés általában elpusztítja a csontvelő nagy részét (súlyos vérsejthiányt okozva), és egyéb súlyos szövődményeket okozhat. A fertőzések antibiotikumos kezelése vagy transzfúziós támogatás nélkül a jelenlegi magas remissziós arányok nem lennének lehetségesek.
Refrakter vagy kiújuló AML
A gyermekek kevesebb mint 15%-ának van refrakter AML-e (olyan leukémia, amely nem reagál a kezdeti kezelésre). Ezeket a leukémiákat gyakran nagyon nehéz gyógyítani, és az orvosok őssejt-transzplantációt javasolhatnak, ha az elvégezhető.
Az olyan gyermek kilátásai, akinek az AML a kezelés után kiújul (visszatér), általában valamivel jobbak, mintha az AML soha nem ment volna remisszióba, de ez attól függ, hogy a kezdeti remisszió milyen hosszú volt. A visszaeséses esetek több mint felében a leukémia további kemoterápiával egy második remisszióba hozható. A második remisszió esélye jobb, ha az első remisszió legalább egy évig tartott, de őssejt-transzplantáció nélkül ritka a hosszú távú második remisszió. A standard kemoterápiás gyógyszerek számos különböző kombinációját alkalmazták már ezekben a helyzetekben, de az eredmények vegyesek.
Egy másik lehetőség néhány refrakter vagy kiújuló AML-ben szenvedő gyermek számára a gemtuzumab-ozogamicin (Mylotarg) célzott gyógyszerrel történő kezelés.
A legtöbb gyermek, akinek leukémiája kiújult, jó jelölt az új kezelési sémákat tesztelő klinikai vizsgálatokra. A remény az, hogy valamilyen remissziót lehet elérni, így őssejt-transzplantáció is szóba jöhet. Egyes orvosok akkor is javasolhatják az őssejt-transzplantációt, ha nincs remisszió. Ez néha sikeres lehet.