ほとんどの急性骨髄性白血病（AML）の子どもの治療は、化学療法を大きく2段階に分けて行われます。
- 導入期
定着期（強化期）
治療の強度と重篤な合併症のリスクから、AMLの子どもたちはこの病気の経験があるがんセンターや病院で治療を受けることが必要です。
導入期
AMLの治療に最もよく使われる化学療法剤はダウノルビシン（ダウノマイシン）とシタラビン（アラC）で、それぞれ数日間続けて投与されます。 治療スケジュールは、医師がどの程度強い治療を望むかによって、10日間または2週間で繰り返されます。 治療間隔が短ければ短いほど、白血病細胞を殺す効果は高くなりますが、より重い副作用を引き起こす可能性もあります。
AMLの一部の子供たちは、導入治療の一環として化学療法と一緒に標的薬のゲムツズマブ・オゾガマイシン（マイロターグ）を投与されることがあります。
医師が2種類の化学療法剤だけでは白血病が反応しないかもしれないと考えた場合、エトポシドや6-チオグアニンなど別の化学療法剤を追加することがあります。 白血球の数が非常に多い子供や、白血病細胞が特定の染色体異常を持っている子供がこのグループに入るかもしれません。
これらの化学薬品による治療は、骨髄に白血病細胞がなくなるまで繰り返されます。 これは通常、治療の2、3サイクル後に起こります。
中枢神経系での再発を予防する。 ほとんどのAMLの子どもたちは、脳や脊髄での白血病の再発を防ぐために、髄腔内化学療法（脳脊髄液に直接投与）を受けることになります。 脳への放射線療法はあまり行われません。
コンソリデーション（強化療法）
AMLの子どもの約85％から90％は、導入療法後に寛解に移行しています。 これは、標準的な臨床検査で白血病の徴候が検出されないことを意味しますが、必ずしも白血病が治癒したことを意味しません。
導入期の後、強化療法が始まります。 その目的は、より集中的な治療によって、残っている白血病細胞を死滅させることです。
中には、良い幹細胞ドナーになる兄弟や姉妹がいるお子さんもいます。 このようなお子さんには、白血病が寛解した時点で、特に予後不良因子がある場合は、幹細胞移植が勧められることがあります。 ほとんどの研究で、化学療法単独よりも長期生存の可能性が高まることが分かっていますが、重篤な合併症を引き起こす可能性も高くなります。
良い幹細胞ドナーがいない場合、シタラビン（ara-C）を大量に投与して化学療法を強化することがあります。 ダウノルビシンが追加されることもあります。 導入療法で標的薬のゲムツズマブ・オゾガマイシン（マイロターグ）が投与された場合、この治療段階でもこの薬が投与される可能性が高いです。
髄腔内化学療法（CSF）は通常1～2カ月ごとに、増量が続く限り行われます。
小児AML（APLを除く）では維持化学療法は必要ありません。
AMLの治療で重要なのは支持療法（適切な看護ケア、栄養サポート、抗生物質、輸血など）です。 AMLに必要な激しい治療は通常、骨髄の多くを破壊し（血球の深刻な不足を引き起こす）、他の重篤な合併症を引き起こす可能性があります。 感染症の抗生物質治療や輸血のサポートがなければ、現在のような高い寛解率は得られなかったと考えられます。 このような白血病は治りにくいことが多く、医師は可能であれば幹細胞移植を勧めます。
一般的に、治療後に再発した子どもの見通しは、寛解に至らなかった場合よりもわずかに良好ですが、これは最初の寛解がどの程度の期間であったかに依存します。 再発した場合の半数以上は、化学療法を重ねることで白血病を再寛解させることができます。 最初の寛解が少なくとも1年以上続いていれば、2度目の寛解を得られる可能性は高くなりますが、幹細胞移植を行わずに長期の2度目の寛解を得られることは稀です。
難治性または再発AMLの一部の小児患者に対するもう一つの選択肢は、標的薬のゲムツズマブ・オゾガマイシン（マイロターグ）による治療です。
白血病が再発したほとんどの子どもたちは、新しい治療レジメンを試す臨床試験の良い候補者です。 ある種の寛解を達成し、幹細胞移植を検討できるようになることが期待されます。 医師によっては、寛解が得られていなくても、幹細胞移植を勧める場合があります。 これは時に成功することもあるのです
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