“Dette er en ny enzymsubstitutionsbehandling, der bidrager til at opfylde et betydeligt udækket behov hos PKU-patienter, som ikke har været i stand til at kontrollere deres Phe-niveauer i blodet med de nuværende behandlingsmuligheder”, sagde Julie Beitz, M.D., direktør for Office of Drug Evaluation III i FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Denne nye godkendelse viser vores forpligtelse til at godkende fremskridt inden for behandling, som vil give patienter, der lever med PKU, forskellige muligheder for behandling.”
PKU rammer ca. 1 ud af 10.000 til 15.000 mennesker i USA. Hvis PKU ikke behandles, kan den forårsage kroniske intellektuelle, neuroudviklingsmæssige og psykiatriske handicaps. Livslang begrænsning af phenylalaninindtaget gennem kosten er nødvendig for at forhindre ophobning af Phe i kroppen, hvilket kan forårsage langvarig skade på centralnervesystemet.
Sikkerheden og virkningen af Palynziq blev undersøgt i to kliniske forsøg hos voksne patienter med PKU med en phenylalaninkoncentration i blodet på over 600 µmol/L ved eksisterende behandling. De fleste PKU-patienter i Palynziq-forsøgene var på en ubegrænset diæt før og under forsøgene. Det første forsøg var et randomiseret, åbent forsøg med patienter, der blev behandlet med stigende doser Palynziq, der blev administreret som en subkutan injektion op til en måldosis på enten 20 mg en gang dagligt eller 40 mg en gang dagligt. Det andet forsøg var et 8-ugers, placebokontrolleret, randomiseret tilbagetrækningsforsøg i patienter, der tidligere blev behandlet med Palynziq. Patienter, der blev behandlet med Palynziq, opnåede statistisk signifikante reduktioner i blodets phenylalaninkoncentrationer i forhold til deres baseline blodkoncentrationer af Phe før behandlingen.
De mest almindelige bivirkninger, der blev rapporteret i Palynziq-forsøgene, omfattede reaktioner på injektionsstedet, ledsmerter, overfølsomhedsreaktioner, hovedpine, generaliserede hudreaktioner af mindst 14 dages varighed, pruritus (kløende hud), kvalme, svimmelhed, mavesmerter, halssmerter, træthed, opkastning, hoste og diarré. Overfølsomhedsreaktioner opstod hos de fleste patienter, sandsynligvis på grund af dannelse af antistoffer mod produktet.
Den alvorligste bivirkning i Palynziq-forsøgene var anafylaksi, som hyppigst opstod under opadgående titrering af dosis inden for det første års behandling. På grund af denne alvorlige risiko indeholder mærkningen af Palynziq en Boxed Warning, og produktet er kun tilgængeligt gennem et begrænset program under en Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) kaldet Palynziq REMS Program (REMS Program). Bemærkelsesværdige krav i Palynziq REMS-programmet omfatter følgende:
- Forskrivere skal certificeres ved at tilmelde sig REMS-programmet og gennemføre uddannelse
- Forskrivere skal ordinere auto-injicerbar adrenalin med Palynziq
- Apoteker skal være certificeret med programmet og må kun udlevere til patienter, der er godkendt til at modtage Palynziq
- Patienter skal tilmelde sig programmet og blive informeret om risikoen for anafylaksi af en certificeret ordinerende læge for at sikre, at de forstår risici og fordele ved behandling med Palynziq
- Patienter skal have auto-injicerbar adrenalin til rådighed på alle tidspunkter, mens de tager Palynziq
FDA gav godkendelse af Palynziq til BioMarin Pharmaceutical Inc.
FDA, et agentur under det amerikanske sundhedsministerium, beskytter folkesundheden ved at garantere sikkerheden, effektiviteten og sikkerheden af human- og veterinærmedicin, vacciner og andre biologiske produkter til human brug samt medicinsk udstyr. Agenturet er også ansvarligt for sikkerheden og sikringen af vores nations fødevareforsyning, kosmetik, kosttilskud, produkter, der afgiver elektronisk stråling, og for regulering af tobaksvarer.