La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha aprobado hoy Palynziq (pegvaliase-pqpz) para adultos con una enfermedad genética rara y grave conocida como fenilcetonuria (PKU). Los pacientes con PKU nacen con una incapacidad para descomponer la fenilalanina (Phe), un aminoácido presente en los alimentos que contienen proteínas y en los edulcorantes de alta intensidad que se utilizan en diversos alimentos y bebidas. Palynziq es una novedosa terapia enzimática para pacientes adultos con PKU que tienen concentraciones de Phe en sangre no controladas con el tratamiento actual.
«Se trata de una novedosa terapia de sustitución enzimática que ayuda a abordar una importante necesidad no cubierta en los pacientes con PKU que no han podido controlar sus niveles de Phe en sangre con las opciones de tratamiento actuales», dijo la doctora Julie Beitz, directora de la Oficina de Evaluación de Medicamentos III en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Esta nueva aprobación demuestra nuestro compromiso con la aprobación de avances en el tratamiento que darán a los pacientes que viven con PKU diferentes opciones de atención».
La PKU afecta a aproximadamente 1 de cada 10.000 a 15.000 personas en los Estados Unidos. Si no se trata, la PKU puede causar discapacidades intelectuales, del neurodesarrollo y psiquiátricas crónicas. Es necesario restringir de por vida la ingesta de fenilalanina a través de la dieta para evitar la acumulación de Phe en el organismo, que puede causar daños a largo plazo en el sistema nervioso central.
La seguridad y la eficacia de Palynziq se estudiaron en dos ensayos clínicos en pacientes adultos con PKU con concentraciones de fenilalanina en sangre superiores a 600 µmol/L con el tratamiento existente. La mayoría de los pacientes con PKU que participaron en los ensayos de Palynziq seguían una dieta sin restricciones antes y durante los ensayos. El primer ensayo fue un ensayo abierto y aleatorio en pacientes tratados con dosis crecientes de Palynziq administradas en forma de inyección subcutánea hasta una dosis objetivo de 20 mg una vez al día o 40 mg una vez al día. El segundo ensayo fue un ensayo aleatorio de retirada de 8 semanas, controlado con placebo, en pacientes que habían sido tratados previamente con Palynziq. Los pacientes tratados con Palynziq lograron reducciones estadísticamente significativas de las concentraciones de fenilalanina en sangre con respecto a las concentraciones de Phe en sangre previas al tratamiento.
Los acontecimientos adversos más frecuentes notificados en los ensayos de Palynziq incluyeron reacciones en el lugar de la inyección, dolor articular, reacciones de hipersensibilidad, dolor de cabeza, reacciones cutáneas generalizadas que duraron al menos 14 días, prurito (picor en la piel), náuseas, mareos, dolor abdominal, dolor de garganta, fatiga, vómitos, tos y diarrea. Se produjeron reacciones de hipersensibilidad en la mayoría de los pacientes, probablemente debido a la formación de anticuerpos contra el producto.
La reacción adversa más grave en los ensayos de Palynziq fue la anafilaxia, que se produjo con mayor frecuencia durante el ajuste ascendente de la dosis durante el primer año de tratamiento. Debido a este grave riesgo, el etiquetado de Palynziq incluye un recuadro de advertencia y el producto sólo está disponible a través de un programa restringido en el marco de una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) denominada Programa Palynziq REMS. Entre los requisitos notables del Programa REMS de Palynziq se encuentran los siguientes:
- Los prescriptores deben estar certificados inscribiéndose en el programa REMS y completando la formación
- Los prescriptores deben prescribir autoepinefrina inyectable con Palynziq
- Las farmacias deben estar certificadas con el programa y deben dispensar sólo a los pacientes que estén autorizados a recibir Palynziq
- Los pacientes deben inscribirse en el programa y ser educados sobre el riesgo de anafilaxia por un prescriptor certificado para asegurarse de que entienden los riesgos y beneficios del tratamiento con Palynziq
- Los pacientes deben tener autoepinefrina inyectable disponible en todo momento mientras tomen Palynziq
La FDA concedió la aprobación de Palynziq a BioMarin Pharmaceutical Inc.
La FDA, una agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, protege la salud pública garantizando la seguridad, la eficacia y la protección de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos de uso humano, y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad del suministro de alimentos de nuestra nación, de los cosméticos, de los suplementos dietéticos, de los productos que emiten radiaciones electrónicas y de la regulación de los productos del tabaco.