La Food and Drug Administration américaine a approuvé aujourd’hui le Palynziq (pegvaliase-pqpz) pour les adultes atteints d’une maladie génétique rare et grave connue sous le nom de phénylcétonurie (PCU). Les patients atteints de PCU naissent avec une incapacité à décomposer la phénylalanine (Phe), un acide aminé présent dans les aliments contenant des protéines et les édulcorants à haute intensité utilisés dans une variété d’aliments et de boissons. Palynziq est une nouvelle thérapie enzymatique pour les patients adultes atteints de PCU dont les concentrations sanguines de Phe ne sont pas contrôlées par le traitement actuel.
« Il s’agit d’une nouvelle thérapie de substitution enzymatique qui contribue à répondre à un besoin non satisfait important chez les patients atteints de PCU qui n’ont pas pu contrôler leurs concentrations sanguines de Phe avec les options de traitement actuelles », a déclaré Julie Beitz, M.D., directrice de l’Office of Drug Evaluation III au sein du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA. « Cette nouvelle approbation démontre notre engagement à approuver les avancées en matière de traitement qui donneront aux patients vivant avec la PCU différentes options de soins. »
La PCU touche environ 1 personne sur 10 000 à 15 000 aux États-Unis. Si elle n’est pas traitée, la PCU peut entraîner des déficiences intellectuelles, neurodéveloppementales et psychiatriques chroniques. Une restriction à vie de l’apport en phénylalanine par l’alimentation est nécessaire pour prévenir l’accumulation de Phe dans l’organisme, qui peut causer des dommages à long terme au système nerveux central.
La sécurité et l’efficacité du Palynziq ont été étudiées dans deux essais cliniques chez des patients adultes atteints de PCU avec des concentrations sanguines de phénylalanine supérieures à 600 µmol/L sous traitement existant. La plupart des patients atteints de PCU ayant participé aux essais sur le Palynziq suivaient un régime sans restriction avant et pendant les essais. Le premier essai était un essai ouvert randomisé chez des patients traités par des doses croissantes de Palynziq administrées en injection sous-cutanée jusqu’à une dose cible de 20 mg une fois par jour ou de 40 mg une fois par jour. Le second essai était un essai de retrait randomisé, contrôlé par placebo, d’une durée de 8 semaines, chez des patients précédemment traités par Palynziq. Les patients traités par Palynziq ont obtenu des réductions statistiquement significatives des concentrations sanguines de phénylalanine par rapport à leurs concentrations sanguines de base de Phe avant le traitement.
Les effets indésirables les plus fréquents rapportés dans les essais Palynziq comprenaient des réactions au site d’injection, des douleurs articulaires, des réactions d’hypersensibilité, des céphalées, des réactions cutanées généralisées durant au moins 14 jours, un prurit (démangeaisons de la peau), des nausées, des vertiges, des douleurs abdominales, des douleurs de la gorge, de la fatigue, des vomissements, de la toux et de la diarrhée. Des réactions d’hypersensibilité sont survenues chez la plupart des patients, probablement en raison de la formation d’anticorps contre le produit.
L’effet indésirable le plus grave dans les essais sur le Palynziq a été l’anaphylaxie, qui est survenue le plus fréquemment lors de l’augmentation de la dose au cours de la première année de traitement. En raison de ce risque grave, l’étiquetage de Palynziq comprend un avertissement encadré et le produit n’est disponible que par le biais d’un programme restreint dans le cadre d’une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS) appelée programme REMS Palynziq. Les exigences notables du programme REMS de Palynziq sont les suivantes :
- Les prescripteurs doivent être certifiés en s’inscrivant au programme REMS et en suivant une formation
- Les prescripteurs doivent prescrire de l’auto.épinéphrine injectable avec Palynziq
- Les pharmacies doivent être certifiées par le programme et ne doivent délivrer le médicament qu’aux patients autorisés à recevoir Palynziq
- Les patients doivent s’inscrire au programme et être sensibilisés au risque d’anaphylaxie par un prescripteur certifié afin de s’assurer qu’ils comprennent les risques et les avantages du traitement par Palynziq
- Les patients doivent avoir de l’épinéphrine autoépinéphrine injectable disponible à tout moment pendant le traitement par Palynziq
La FDA a accordé l’approbation de Palynziq à BioMarin Pharmaceutical Inc.
La FDA, une agence du département américain de la santé et des services sociaux, protège la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sûreté des médicaments humains et vétérinaires, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain, et des dispositifs médicaux. L’agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire de notre nation, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits qui émettent des radiations électroniques, et de la réglementation des produits du tabac.
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