Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala ma engedélyezte a Palynziq (pegvaliase-pqpz) kezelését a fenilketonúria (PKU) néven ismert ritka és súlyos genetikai betegségben szenvedő felnőttek számára. A PKU-ban szenvedő betegek úgy születnek, hogy képtelenek lebontani a fenilalanint (Phe), a fehérjetartalmú élelmiszerekben és a különböző élelmiszerekben és italokban használt nagy intenzitású édesítőszerekben jelen lévő aminosavat. A Palynziq egy új enzimterápia olyan felnőtt PKU-s betegek számára, akiknél a jelenlegi kezelés hatására a vér Phe-koncentrációja nem kontrollálható.
“Ez egy új enzimpótló terápia, amely segít a PKU-s betegek jelentős, kielégítetlen szükségletének kielégítésében, akik a jelenlegi kezelési lehetőségekkel nem tudták kontrollálni a vérük Phe-szintjét” – mondta Dr. Julie Beitz, az FDA Gyógyszerértékelési és Kutatási Központjának III. gyógyszerértékelési irodájának igazgatója. “Ez az új jóváhagyás bizonyítja elkötelezettségünket a kezelésben elért olyan előrelépések jóváhagyása iránt, amelyek a PKU-val élő betegek számára különböző ellátási lehetőségeket biztosítanak.”
A PKU körülbelül minden 10 000-15 000 emberből egyet érint az Egyesült Államokban. Kezelés nélkül a PKU krónikus szellemi, idegrendszeri és pszichiátriai fogyatékosságokat okozhat. A fenilalanin bevitel élethosszig tartó, étrenden keresztüli korlátozására van szükség a Phe felhalmozódásának megakadályozásához a szervezetben, ami hosszú távon károsíthatja a központi idegrendszert.
A Palynziq biztonságosságát és hatékonyságát két klinikai vizsgálatban vizsgálták olyan felnőtt PKU-s betegeken, akiknél a vér fenilalanin koncentrációja 600 µmol/l-nél nagyobb volt a meglévő kezelés mellett. A Palynziq-kísérletekben részt vevő PKU-betegek többsége a vizsgálatok előtt és alatt korlátozás nélküli diétán volt. Az első vizsgálat egy randomizált, nyitott vizsgálat volt, amelyben a Palynziq növekvő dózisú, szubkután injekció formájában beadott Palynziq-kal kezelt betegeket vizsgáltak a napi egyszeri 20 mg-os vagy napi egyszeri 40 mg-os céldózisig. A második vizsgálat egy 8 hetes, placebo-kontrollált, randomizált megvonásos vizsgálat volt olyan betegeknél, akiket korábban Palynziq-kal kezeltek. A Palynziq-kal kezelt betegek statisztikailag szignifikáns csökkenést értek el a vér fenilalanin-koncentrációjában a kezelés előtti kiindulási Phe-koncentrációhoz képest.
A Palynziq-kísérletek során leggyakrabban jelentett mellékhatások közé tartoztak az injekció beadásának helyén jelentkező reakciók, ízületi fájdalom, túlérzékenységi reakciók, fejfájás, legalább 14 napig tartó generalizált bőrreakciók, viszketés (viszkető bőr), hányinger, szédülés, hasi fájdalom, torokfájás, fáradtság, hányás, köhögés és hasmenés. A túlérzékenységi reakciók a legtöbb betegnél előfordultak, valószínűleg a készítmény elleni antitestek képződése miatt.
A Palynziq vizsgálatokban a legsúlyosabb mellékhatás az anafilaxia volt, amely leggyakrabban az adag felfelé történő titrálása során fordult elő a kezelés első évében. E súlyos kockázat miatt a Palynziq címkézése dobozos figyelmeztetést tartalmaz, és a készítmény csak a Palynziq REMS Program nevű kockázatértékelési és kockázatcsökkentési stratégia (REMS) keretében, korlátozott program keretében érhető el. A Palynziq REMS Program figyelemre méltó követelményei a következők:
- A felíróknak a REMS programba való beiratkozással és a képzés elvégzésével kell minősítést szerezniük
- A felíróknak auto-injektálható adrenalin Palynziq-ot
- A gyógyszertáraknak tanúsítvánnyal kell rendelkezniük a programban, és csak olyan betegeknek adhatják ki, akik jogosultak Palynziq-ot kapni
- A betegeknek be kell iratkozniuk a programba, és egy tanúsított felírónak fel kell őket oktatni az anafilaxia kockázatáról, hogy biztosítsák, hogy megértik a Palynziq-kezelés kockázatait és előnyeit
- A betegeknek auto-injektálható adrenalinnal kell rendelkezniük a Palynziq szedése alatt
A Palynziq FDA engedélyt adott a BioMarin Pharmaceutical Inc. számára.
Az FDA, az Egyesült Államok Egészségügyi és Emberi Szolgálatok Minisztériumán belül működő ügynökség, a közegészségügyet védi az emberi és állatgyógyászati gyógyszerek, vakcinák és egyéb emberi felhasználásra szánt biológiai termékek, valamint orvostechnikai eszközök biztonságának, hatékonyságának és védelmének biztosításával. Az ügynökség felelős továbbá nemzetünk élelmiszerellátásának biztonságáért és védelméért, kozmetikumokért, étrend-kiegészítőkért, elektronikus sugárzást kibocsátó termékekért, valamint a dohánytermékek szabályozásáért.
Inquiries