米国食品医薬品局は本日、フェニルケトン尿症（PKU）として知られる希少かつ重篤な遺伝性疾患の成人に対するPalynziq（ペグバリアーゼ-pqpz）を承認しました。 PKUの患者さんは、タンパク質を含む食品や様々な食品・飲料に使用される高甘味度甘味料に含まれるアミノ酸であるフェニルアラニン（Phe）を分解する能力が生まれつき備わっています。 Palynziqは、現在の治療で血中Phe濃度をコントロールできない成人のPKU患者さん向けの新しい酵素療法です。
FDA医薬品評価研究センター医薬品評価第三部長のジュリー・ベイツ（MD）は、「これは新しい酵素補充療法で、現在の治療オプションで血中Phe濃度をコントロールできないPKU患者さんの大きなアンメットニーズに応えます」と語りました。 「この新しい承認は、PKUを患う患者さんに様々な治療の選択肢を提供するために、治療の進歩を承認するという我々のコミットメントを示すものです」と述べています。 未治療の場合、PKUは慢性の知的障害、神経発達障害、精神障害を引き起こす可能性があります。
Palynziqの安全性と有効性は、既存の管理で血中フェニルアラニン濃度が600μmol/Lを超える成人PKU患者を対象とした2つの臨床試験で検討されました。 Palynziq試験に参加したほとんどのPKU患者は、試験前および試験期間中、制限のない食事をしていました。 最初の試験は、Palynziqを1日1回20mgまたは1日1回40mgの目標量まで増量して皮下注射する患者を対象とした無作為化非盲検試験でした。 2つ目の試験は、Palynziqによる前治療を受けた患者さんを対象とした8週間のプラセボ対照無作為化休薬試験です。 2991>
Palynziqの試験で報告された主な有害事象は、注射部位反応、関節痛、過敏症反応、頭痛、14日以上続く全身皮膚反応、皮膚そう痒症、吐き気、めまい、腹痛、喉痛、疲労、おう吐、せきおよび下痢などでした。 Palynziqの臨床試験で最も重篤な有害事象はアナフィラキシーで、投与開始後1年間の用量漸増時に最も多く発現しました。 この重篤なリスクから、Palynziqのラベルには箱書き警告が記載されており、本製品はPalynziq REMSプログラムと呼ばれるリスク評価・軽減戦略（REMS）に基づく制限付きプログラムを通じてのみ入手が可能です。 Palynziq REMSプログラムの注目すべき要件は以下の通りです。
- 処方者は、REMSプログラムに登録し、研修を受けることで認定されなければならない
- 処方者は、自動Palynziqを用いた注射用エピネフリン
- 薬局は、本プログラムの認定を受け、Palynziqの投与を許可された患者のみに調剤しなければならない
- 患者は、Palynziqによる治療のリスクと利益を理解できるよう、認定処方医によるアナフィラキシーリスクの教育を受けて、プログラムに登録しなければならない
- 患者は自動的なパリンジーク服用中は、常に注射用エピネフリンを用意すること
FDAは、パリンジークの承認をバイオマリン・ファーマシューティカル社に与えた。
FDAは米国保健社会福祉省の機関であり、ヒトおよび動物用医薬品、ワクチン、ヒト用のその他の生物学的製剤、医療機器の安全性、有効性、安全性を保証することにより、公衆衛生を守っています。 また、米国の食糧供給、化粧品、栄養補助食品、電子放射線を発する製品、およびタバコ製品の安全性とセキュリティの規制にも責任を負っています。
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