Behandlingen av de flesta barn med akut myeloisk leukemi (AML) delas in i två huvudfaser av kemoterapi:
- Induktion
- Konsolidering (intensifiering)
På grund av behandlingens intensitet och risken för allvarliga komplikationer måste barn med AML behandlas på cancercentra eller sjukhus som har erfarenhet av denna sjukdom.
Induktion
De kemoläkemedel som oftast används för att behandla AML är daunorubicin (daunomycin) och cytarabin (ara-C), som var och en ges under flera dagar i rad. Behandlingsschemat kan upprepas om 10 dagar eller 2 veckor, beroende på hur intensivt läkarna vill att behandlingen ska vara. En kortare tid mellan behandlingarna kan vara effektivare när det gäller att döda leukemiceller, men det kan också orsaka allvarligare biverkningar.
Vissa barn med AML kan få en dos av det målinriktade läkemedlet gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) tillsammans med kemoterapi som en del av sin induktionsbehandling.
Om läkarna tror att leukemin kanske inte kommer att reagera på enbart två cellgiftsläkemedel kan de lägga till ytterligare ett cellgiftsläkemedel, till exempel etoposid eller 6-tioguanin. Barn med mycket högt antal vita blodkroppar eller vars leukemiceller har vissa kromosomavvikelser kan hamna i denna grupp.
Behandlingen med dessa cellgifter upprepas tills benmärgen inte visar några fler leukemiceller. Detta sker vanligtvis efter 2 eller 3 behandlingscykler.
Förhindra återfall i det centrala nervsystemet: De flesta barn med AML får också intratekal kemoterapi (ges direkt i cerebrospinalvätskan, CSF) för att förhindra att leukemin återfaller i hjärnan eller ryggmärgen. Strålbehandling av hjärnan används mer sällan.
Konsolidering (intensifiering)
Omkring 85 % till 90 % av barnen med AML går i remission efter induktionsbehandling. Detta innebär att inga tecken på leukemi upptäcks med hjälp av vanliga laboratorietester, men det betyder inte nödvändigtvis att leukemin har botats.
Konsolidering (intensifiering) börjar efter induktionsfasen. Syftet är att döda eventuella kvarvarande leukemiceller genom att använda mer intensiv behandling.
Vissa barn har en bror eller syster som skulle vara en bra stamcellsdonator. För dessa barn kan en stamcellstransplantation rekommenderas när leukemin är i remission, särskilt om AML har vissa sämre prognostiska faktorer. De flesta studier har visat att detta förbättrar chansen till långsiktig överlevnad jämfört med enbart kemoterapi, men det är också mer sannolikt att det orsakar allvarliga komplikationer. För barn med goda prognostiska faktorer kan vissa läkare rekommendera att bara ge intensiv kemoterapi och reservera stamcellstransplantationen om AML får återfall.
För de flesta barn utan en bra stamcellsdonator består konsolideringen av kemomedlet cytarabin (ara-C) i höga doser. Daunorubicin kan också läggas till. Det ges vanligtvis i minst flera månader.
Om det riktade läkemedlet gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) gavs under induktionen, kommer en dos av detta läkemedel troligen också att ges under denna behandlingsfas.
Intratekal kemoterapi (in i CSF) ges vanligtvis varannan eller varannan månad så länge intensifieringen pågår.
Underhållskemoterapi behövs inte för barn med AML (förutom barn med APL).
En viktig del av behandlingen av AML är stödjande vård (ordentlig omvårdnad, näringsstöd, antibiotika och blodtransfusioner). Den intensiva behandling som krävs för AML förstör vanligtvis en stor del av benmärgen (vilket orsakar allvarlig brist på blodkroppar) och kan orsaka andra allvarliga komplikationer. Utan antibiotikabehandling av infektioner eller transfusionsstöd skulle de nuvarande höga remissionssiffrorna inte vara möjliga.
Refraktär eller återkommande AML
Mindre än 15 % av barnen har refraktär AML (leukemi som inte svarar på den första behandlingen). Dessa leukemier är ofta mycket svåra att bota, och läkarna kan rekommendera en stamcellstransplantation om det går att göra.
I allmänhet är utsikterna för ett barn vars AML får återfall (kommer tillbaka) efter behandling något bättre än om AML aldrig gått i remission, men detta beror på hur lång den ursprungliga remissionen var. I mer än hälften av fallen av återfall kan leukemin sättas i en andra remission med mer cellgifter. Chansen att få en andra remission är bättre om den första remissionen varade i minst ett år, men långvariga andra remissioner är sällsynta utan stamcellstransplantation. Många olika kombinationer av standardkemoläkemedel har använts i dessa situationer, men resultaten har varit blandade.
Ett annat alternativ för vissa barn med refraktär eller återkommande AML är behandling med det målinriktade läkemedlet gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg).
De flesta barn vars leukemi har återfallit är goda kandidater för kliniska prövningar som testar nya behandlingsregimer. Förhoppningen är att någon form av remission kan uppnås så att en stamcellstransplantation kan övervägas. Vissa läkare kan rekommendera en stamcellstransplantation även om det inte sker någon remission. Detta kan ibland vara framgångsrikt.