Administrația americană pentru Alimente și Medicamente a aprobat astăzi Palynziq (pegvaliase-pqpz) pentru adulții cu o boală genetică rară și gravă cunoscută sub numele de fenilcetonurie (PKU). Pacienții cu PKU se nasc cu o incapacitate de a descompune fenilalanina (Phe), un aminoacid prezent în alimentele care conțin proteine și în îndulcitorii de mare intensitate utilizați într-o varietate de alimente și băuturi. Palynziq este o terapie enzimatică nouă pentru pacienții adulți cu PKU care au concentrații necontrolate de Phe în sânge cu tratamentul actual.
„Aceasta este o terapie de substituție enzimatică nouă care ajută la rezolvarea unei nevoi semnificative nesatisfăcute la pacienții cu PKU care nu au reușit să își controleze nivelurile de Phe în sânge cu opțiunile de tratament actuale”, a declarat Julie Beitz, M.D., director al Biroului de evaluare a medicamentelor III din cadrul Centrului pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor al FDA. „Această nouă aprobare demonstrează angajamentul nostru de a aproba progresele în materie de tratament care vor oferi pacienților care trăiesc cu PKU diferite opțiuni de îngrijire.”
PKU afectează aproximativ 1 din 10.000 până la 15.000 de persoane din Statele Unite. Dacă nu este tratată, PKU poate provoca dizabilități cronice intelectuale, de neurodezvoltare și psihiatrice. Restricționarea pe tot parcursul vieții a aportului de fenilalanină prin intermediul dietei este necesară pentru a preveni acumularea de Phe în organism, care poate provoca leziuni pe termen lung la nivelul sistemului nervos central.
Siguranța și eficacitatea Palynziq au fost studiate în două studii clinice la pacienți adulți cu PKU cu concentrații de fenilalanină în sânge mai mari de 600 µmol/L în cadrul tratamentului existent. Majoritatea pacienților cu PKU din studiile Palynziq au urmat o dietă nerestricționată înainte și în timpul studiilor. Primul studiu a fost un studiu randomizat, deschis, la pacienții tratați cu doze crescânde de Palynziq administrate sub formă de injecție subcutanată până la o doză țintă de 20 mg o dată pe zi sau 40 mg o dată pe zi. Al doilea studiu a fost un studiu de retragere randomizat, controlat cu placebo, de 8 săptămâni, la pacienții care au fost tratați anterior cu Palynziq. Pacienții tratați cu Palynziq au obținut reduceri semnificative din punct de vedere statistic ale concentrațiilor de fenilalanină din sânge față de concentrațiile de Phe din sânge de la valoarea inițială de dinaintea tratamentului.
Cele mai frecvente reacții adverse raportate în studiile cu Palynziq au inclus reacții la locul injectării, dureri articulare, reacții de hipersensibilitate, cefalee, reacții cutanate generalizate cu o durată de cel puțin 14 zile, prurit (mâncărime a pielii), greață, amețeli, dureri abdominale, dureri în gât, oboseală, vărsături, tuse și diaree. Reacțiile de hipersensibilitate au apărut la majoritatea pacienților, probabil din cauza formării de anticorpi la produs.
Cea mai gravă reacție adversă în studiile Palynziq a fost anafilaxia, care a apărut cel mai frecvent în timpul titrării ascendente a dozei în primul an de tratament. Din cauza acestui risc grav, etichetarea pentru Palynziq include o avertizare de tip „Boxed Warning”, iar produsul este disponibil numai prin intermediul unui program restricționat în cadrul unei strategii de evaluare și reducere a riscurilor (REMS) numită Palynziq REMS Program. Cerințele notabile ale Programului Palynziq REMS includ următoarele:
- Prescriptorii trebuie să fie certificați prin înscrierea în programul REMS și finalizarea formării
- Prescriptorii trebuie să prescrie auto-epinefrina injectabilă cu Palynziq
- Farmaciile trebuie să fie certificate în cadrul programului și trebuie să elibereze numai pacienților care sunt autorizați să primească Palynziq
- Pacienții trebuie să se înscrie în program și să fie instruiți cu privire la riscul de anafilaxie de către un prescriptor certificat pentru a se asigura că înțeleg riscurile și beneficiile tratamentului cu Palynziq
- Pacienții trebuie să aibă auto-epinefrină injectabilă la dispoziție în permanență în timpul tratamentului cu Palynziq
FDA a acordat aprobarea pentru Palynziq companiei BioMarin Pharmaceutical Inc.
FDA, o agenție din cadrul Departamentului de Sănătate și Servicii Umane al SUA, protejează sănătatea publică prin asigurarea siguranței, eficacității și securității medicamentelor de uz uman și veterinar, a vaccinurilor și a altor produse biologice de uz uman, precum și a dispozitivelor medicale. De asemenea, agenția este responsabilă pentru siguranța și securitatea aprovizionării cu alimente a națiunii noastre, a produselor cosmetice, a suplimentelor alimentare, a produselor care emit radiații electronice și pentru reglementarea produselor din tutun.
Întrebări
.