”Detta är en ny enzymersättningsbehandling som bidrar till att tillgodose ett betydande otillfredsställt behov hos PKU-patienter som inte har kunnat kontrollera sina Phe-nivåer i blodet med nuvarande behandlingsalternativ”, säger Julie Beitz, M.D., direktör för Office of Drug Evaluation III vid FDA:s Center for Drug Evaluation and Research. ”Detta nya godkännande visar vårt engagemang för att godkänna framsteg inom behandling som ger patienter som lever med PKU olika alternativ för vård.”
PKU drabbar ungefär 1 av 10 000 till 15 000 personer i USA. Om PKU inte behandlas kan den orsaka kroniska intellektuella, neuroutvecklingsmässiga och psykiatriska funktionshinder. Livslång begränsning av fenylalaninintaget genom kosten är nödvändig för att förhindra uppbyggnad av Phe i kroppen, vilket kan orsaka långsiktiga skador på det centrala nervsystemet.
Säkerheten och effekten av Palynziq undersöktes i två kliniska prövningar hos vuxna patienter med PKU med fenylalaninkoncentrationer i blodet som var högre än 600 µmol/L vid befintlig behandling. De flesta PKU-patienter i Palynziq-studierna fick en obegränsad kost före och under studierna. Den första studien var en randomiserad, öppen studie med patienter som behandlades med ökande doser av Palynziq administrerat som en subkutan injektion upp till en måldos på antingen 20 mg en gång dagligen eller 40 mg en gång dagligen. Den andra studien var en 8 veckors, placebokontrollerad, randomiserad uttagsstudie hos patienter som tidigare behandlats med Palynziq. Patienter som behandlades med Palynziq uppnådde statistiskt signifikanta minskningar av fenylalaninkoncentrationerna i blodet jämfört med deras Phe-koncentrationer i blodet före behandlingen.
De vanligaste biverkningarna som rapporterades i Palynziq-försöken omfattade reaktioner på injektionsstället, ledvärk, överkänslighetsreaktioner, huvudvärk, generaliserade hudreaktioner som varade i minst 14 dagar, pruritus (kliande hud), illamående, yrsel, buksmärta, smärta i halsen, trötthet, kräkning, hosta och diarré. Överkänslighetsreaktioner inträffade hos de flesta patienter, sannolikt på grund av bildning av antikroppar mot produkten.
Den allvarligaste biverkningen i Palynziq-studierna var anafylaxi, som inträffade mest frekvent under uppåtriktad titrering av dosen inom det första behandlingsåret. På grund av denna allvarliga risk innehåller märkningen av Palynziq en boxad varning och produkten är endast tillgänglig genom ett begränsat program under en Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) som kallas Palynziq REMS Program. De viktigaste kraven i Palynziq REMS-programmet är följande:
- Förskrivare måste certifieras genom att registrera sig i REMS-programmet och fullfölja utbildning
- Förskrivare måste förskriva auto-injicerbart adrenalin med Palynziq
- Apotek måste vara certifierade för programmet och får endast lämna ut till patienter som har tillstånd att få Palynziq
- Patienter måste registrera sig i programmet och utbildas om risken för anafylaxi av en certifierad förskrivare för att se till att de förstår riskerna och fördelarna med behandling med Palynziq
- Patienterna måste ha auto-injicerbart adrenalin tillgängligt hela tiden när de tar Palynziq
FDA beviljade godkännande av Palynziq till BioMarin Pharmaceutical Inc.
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, som är en myndighet inom det amerikanska hälsovårdsdepartementet, skyddar folkhälsan genom att garantera säkerhet, effektivitet och trygghet för human- och veterinärmedicinska läkemedel, vacciner och andra biologiska produkter för humant bruk samt medicintekniska produkter. Myndigheten ansvarar också för säkerheten för vår nations livsmedelsförsörjning, kosmetika, kosttillskott, produkter som avger elektronisk strålning och för reglering av tobaksprodukter.